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小儿血友病 ☆ 收藏

治疗

(一)治疗
本病为先天性遗传性疾病,尚无根治疗法。
1.一般治疗 患儿自幼需加强护理,避免外伤及肌内注射,避免使用阿司匹林、非类固醇类抗感染药物及其他影响血小板聚集的药物。外科手术前、术中、术后应补充所缺乏的凝血因子。
2.局部治疗 皮肤外伤、鼻、齿龈出血可局部压迫止血,或用纤维蛋白泡沫、吸收性明胶海绵等沾鲜血或新鲜血浆敷于伤口处,大而深的伤口清创消毒后,以消毒棉球蘸凝血酶、组织凝血活酶或新鲜血浆涂于伤口,并加压包扎,局部冷敷。早期关节出血者,宜卧床休息,患肢夹板固定,置于功能位,冰袋和弹力绷带包扎。严重关节出血在补足所缺乏的因子和严密消毒后,可抽出积血,加压包扎。出血停止、肿痛消失后需进行适当体疗或牵引,防止关节畸形。 3.替代治疗 是治疗血友病的有效方法,目的是将患儿缺乏的因子提高到止血水平。
(1)输血及血浆:血友病甲患者宜输新鲜血或新鲜血浆,10ml/kg鲜血可提高患者血浆中因子Ⅷ水平10%,疗效仅维持2天左右,适用于轻型和亚临床型患者。新鲜血浆按1ml/kg输入可提高因子Ⅷ水平2%,每12小时1次。因子Ⅸ体外保存较稳定,血友病乙患者可以输库存5天以内的血浆,每次输入量不宜过多,以10ml/kg为宜,每24小时1次。血友病丙大手术或严重外伤时需用替代疗法,以鲜血或血浆效果为佳。因子Ⅺ在体外较稳定,可用库存血。输入血浆7~20ml/kg可使因子Ⅺ水平提高到25%~50%,手术前输血浆30ml/kg,以后每天5ml/kg或隔天10ml/kg,维持至伤口愈合。
(2)冷沉淀物:系从冰冻新鲜血浆中分出,包括原有血浆中3%的血浆蛋白、20%~85%的Ⅷ∶C和大量纤维蛋白原。各药厂产品及剂量不一,用前应详细参阅说明书。通常以400ml血中冷沉淀物含因子Ⅷ100单位(U)计算(1U=1ml正常新鲜血浆所含因子Ⅷ的量),输入1U/kg可提高血浆中因子Ⅷ水平2%。用量因出血轻重、部位不同而有差异,适用于轻、中型血友病甲。
(3)因子Ⅷ浓缩剂:多用人血浆冻干浓缩剂,所需因子Ⅷ的剂量按以下公式计算;所需剂量(U)=体重(kg)×所需提高的水平(%)×0.5,每12小时1次。
(4)因子Ⅸ浓缩剂:可按1U/kg输入,每24小时1次。
(5)重组抗血友病因子:基因工程制备的重组因子Ⅷ,效果好,反应少,不传播病毒性疾病,适用于血友病甲。输入1U/kg可提高因子Ⅷ 2.7%。替代治疗不良反应是约3.6%~25%血友病甲患儿产生因子Ⅷ抗体;1%血友病乙患儿产生因子Ⅸ抗体。经常使用血液制品,使患儿易并发肝炎、艾滋病。足量因子Ⅷ制品治疗后,仍不能控制出血或反而加重,提示有因子Ⅷ抗体存在,机体对外源性因子Ⅷ产生免疫反应。根据患者免疫应答反应的不同分为高反应者(血中抗体效价高)和低反应者(抗体效价低)。对这些患者治疗的目的是制止出血、去除抗体。对低反应者可大剂量输入因子Ⅷ,每次50~100U/kg,8~12h 1次,部分用于中和抗体,部分用于维持止血水平。高反应者的治疗包括:①持续性输入因子Ⅷ,每次100U/ml,2次/d,疗程7~10天。②输入凝血酶原复合物(75U/kg,2次/d)或活化凝血酶原复合物(75U/kg,每6~12小时1次),可改善止血功能且止血效果与因子Ⅷ抗体效价无关,但有诱发高凝和血栓的危险。③猪因子Ⅷ浓缩剂,每天20~100U/kg静滴,疗程2~4周。④重组因子Ⅶa,可与组织因子共同作用激活X因子,促进凝血活酶的形成。按70~100μg/kg,每2~4小时静脉给药1次。⑤免疫抑制药,如环磷酰胺。⑥血浆置换术,作为辅助治疗措施,清除因子Ⅷ抗体。产生因子Ⅸ抗体者输入活化凝血酶原复合物及重组因子Ⅶa有效。
4.药物治疗
(1)凝血酶原复合物:含有因子Ⅸ,适用于血友病乙中、重度出血患者。剂量同因子Ⅷ浓缩剂,每24小时1次,直至达到止血效果。新生儿慎用,因可诱发血栓性栓塞。
(2)1-脱氨-8-精氨酸加压素(DDAVP):可提高因子Ⅷ水平4倍,是轻型血友病患者有效的替代治疗。剂量为0.3~0.4μg/kg,溶于20ml生理盐水中缓慢静注,2次/d,每疗程2~5次;或用滴鼻剂,体重低于50kg者,150μg/次滴鼻;超过50kg者,300μg/次滴鼻,2次/d。不良反应有轻微心率加快,颜面潮红。应避免摄入过多液体并监测尿液中药物浓度,以防止低钠血症和脑水肿。
(3)抗纤溶疗法:保护少量已形成的凝血块不被溶解,用于黏膜出血及拔牙术后的替代治疗。氨基己酸(EACA)0.1g/kg,4次/d口服。氨甲环酸(AMCA)5mg/kg,3次/d口服;静脉注射5mg/kg,1~2次/d。上述两种药物应在DDAVP治疗或因子Ⅶ替代治疗的情况下使用,连用7天或直至血止。忌与凝血酶原复合物同用,血尿患者不宜使用。
(4)其他:达那唑(danazol)是一种合成的17-烷基化雄性激素,男性化作用弱,可提高因子Ⅶ浓度,降低出血倾向,疗效逊于替代疗法。雷尼替丁(Rinitidine)0.1~0.15g/d口服,剂量随年龄递增,疗程4天以上,可提高因子Ⅷ∶C的活性,适用于轻、中型血友病患者,重型患者常无效。
5.血友病乙基因治疗 我国于1991年以反转录病毒为载体,进行世界首次血友病乙基因治疗的临床工期实验,取得了成功。
6.家庭治疗 欧洲20个血友病治疗中心调查发现52%的患儿是重型血友病,只有29%的是轻型血友病,而在血友病总体人群调查显示轻型血友病为50%~55%,多数学者认为在很多国家中很多轻型血友病患儿容易被漏诊,因此很多轻型血友病患儿得不到及时治疗,在发展中国家此情况尤为突出。对于血友病患儿的治疗,基因治疗可能是治愈该病的惟一方法,但是基因治疗目前仍不能广泛地应用于临床。目前预防性治疗被认为是血友病治疗的金标准,然而由于其耗费昂贵,此项治疗在发展中国家尚难开展。家庭治疗在血友病治疗史中具有划时代的意义,目前在国外已广泛推广。除有抑制性抗体、病情不稳定、小于3岁的患儿外,均可使用家庭治疗。血友病患者及其家属应接受有关疾病的病理、生理、诊断以及治疗知识的教育,并在专业医师的指导下进行注射技术的培训,掌握熟练的操作技术,以便在患者出血时能够尽早实施因子治疗,以防止大血肿的形成、畸形或残疾的发生。并应该有专业医师定期随访、咨询和指导。近几年来国外已经开展家庭预防性替代治疗,并取得了良好的效果。
7.围术期的治疗 血友病患者凡行外科手术,不论是择期手术还是急诊手术,都应做好充分的术前准备。术前必须明确诊断,检测是否存在因子抑制物,并准备充足的血源和因子制剂。在术中和术后要有适当的监测和康复措施。血友病患者手术前应给予足量的替代因子(FⅧ或FⅨ)。对于大手术,术前1h应确保因子水平在50%~80%,然后因子水平维持在30%~50%,水平应保持10~14天。口腔手术前同样要求因子水平在50%~80%。为防止发生出血,术后可联合抗纤溶药物治疗7~10天。若术后伤口发生感染,或手术范围广泛,损伤较大,则应延长替代治疗时间。轻型血友病A患者,术前可使用DDAVP,最好与FⅧ联合使用;而轻型的血友病B患者,只能用FⅨ替代治疗。
(二)预后
预后与临床分型、发作次数、出血部位有关,发病年龄越早,预后越差。重型患儿往往因颅内出血、手术后出血而死亡,但随治疗水平的提高,残疾、夭折者均明显减少。
 
(一)治疗
本病为先天性遗传性疾病,尚无根治疗法。
1.一般治疗 患儿自幼需加强护理,避免外伤及肌内注射,避免使用阿司匹林、非类固醇类抗感染药物及其他影响血小板聚集的药物。外科手术前、术中、术后应补充所缺乏的凝血因子。
2.局部治疗 皮肤外伤、鼻、齿龈出血可局部压迫止血,或用纤维蛋白泡沫、吸收性明胶海绵等沾鲜血或新鲜血浆敷于伤口处,大而深的伤口清创消毒后,以消毒棉球蘸凝血酶、组织凝血活酶或新鲜血浆涂于伤口,并加压包扎,局部冷敷。早期关节出血者,宜卧床休息,患肢夹板固定,置于功能位,冰袋和弹力绷带包扎。严重关节出血在补足所缺乏的因子和严密消毒后,可.…

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