帕金森病治疗领域又有重磅消息传来！
作为《自然》杂志今年年初评出的2018年最值得期待科学事件之一，利用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森病的临床试验又迎来新进展。
11月9日，日本京都大学宣布，该校研究人员已开展利用iPS细胞治疗帕金森病临床试验，向一名患者脑部移植了由iPS细胞培养的神经祖细胞。这种疗法在全球尚属首次使用。
“最好结果就是，看到患者病情改善到不再需要服用任何药物的程度。” 该研究团队负责人、京都大学iPS细胞研究和应用中心神经外科教授高桥淳在谈到他的最终目标时说。
当日，京都大学医学部附属医院在记者会上介绍了这例移植手术，手术已于今年10月完成，患者是一名50多岁的男性，被移植的是由他人iPS细胞培养的多巴胺神经祖细胞。
在约3小时的移植手术中，“我们在患者左脑额部开了一个洞，注入了约240万个多巴胺神经祖细胞。” 京都大学医学部附属医院医生Takayuki Kikuchi在发布会上说，患者术后还欣慰地笑了下。
这是全球首例利用iPS细胞治疗人类帕金森病的移植手术，目前患者恢复情况良好，手术效果和安全性还需长期观察。
如果接下来六个月没有出现任何问题，医生将会把另外240万个iPS细胞植入该患者右脑。
然后，研究人员将会再用2年时间进行跟踪观察，以确认临床试验的安全性及疗效。
该临床试验计划于今年7月获得了日本政府批准。按计划，该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间，患帕金森病均在5年以上，药物治疗效果不佳。
听到首例临床试验消息后，日本帕金森病协会倍感振奋。“我们一直都希望这一临床试验尽早开展，” 日本帕金森病协会代表主席Kosei Hasegawa说，“我们对临床试验结果抱有很高期待，希望临床试验进展顺利。”
“我感觉这项研究正在一步步向前迈进。我们期待听到积极结果。”现年70岁的帕金森患者Hisao Hiramine也对此寄予厚望。
iPS细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。此前研究人员曾在动物研究中证实，iPS细胞疗法能够治疗猴子的帕金森病。
2012年1月，高桥淳团队宣布，从人的iPS细胞中制造出多巴胺神经前体细胞，并将其植入患有帕金森病猴子大脑后发现，由神经前体细胞分化而成的神经细胞至少存活了半年并生成了多巴胺。
去年8月底，高桥淳团队在英国《自然》杂志网络版上发表了一项研究成果，称用人的iPS细胞制作成多巴胺神经前体细胞，移植到8只患有帕金森病的食蟹猴脑中。结果显示，不仅这些猴子的手足颤抖状况得到改善，经过最长两年时间观察，也没有出现可能癌变的肿瘤等。
研究人员认为，这一成果或许意味着同样的移植疗法对帕金森病患者安全有效。
帕金森病是一种神经系统变性疾病，主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡，临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等，目前尚无法治愈。
数据显示，日本约有16万帕金森病患者，许多患者都是50多岁时患上了这种神经退化类疾病。随着老龄化程度日益加深，日本帕金森患者日益增多。
与日本一样，我国也已步入老龄化社会，帕金森患者也在日益增多，到2030年，我国帕金森病患者或将达500万人。
因此，日本利用移植干细胞治疗帕金森病的研究意义十分重大。结果如何，让我们拭目以待。
