应用托伐普坦（抗利尿激素V2受体拮抗剂）治疗常染色体阳性多囊肾的效能、安全性以及预后研究表明，托伐普坦在常染色体阳性多囊肾病（ADPKD）患者中对于肾脏增大速度和eGFR下降的治疗作用显著。近期，有研究对此药在不同基线CKD分期患者中所对应的主要和次要效应终点进行了再评估。
本研究为3期、多中心、双盲、安慰剂对照、为期3年的试验，纳入1445名ADPKD患者（年龄18–50岁），肾脏总体积（TKV）≥750ml，估算肌酐清除率≥60ml/min，所有患者按2:1随机分为分次剂量托伐普坦组（可耐受情况下，每日剂量45/15,60/30,或90/30mg）或安慰剂组。主要终点事件为TKV每年变化速度。次要终点事件包括随时间变化的ADPKD相关复合终点事件（肾功能恶化、肾脏疼痛、高血压和白蛋白尿）以及肾功能下降速度。
结果发现，托伐普坦分别可减少CKD1-3期患者TKV年增长达1.99%,3.12%和2.61%（所有P<0.001;亚组-治疗干预，P=0.17）；减少eGFR每年下降达0.40（P=0.23）,1.13（P<0.001）和1.66ml/min/1.73m2（P<0.001）（亚组-治疗干预，P=0.07）。
CKD1(HR=0.83；95%CI：0.70–0.98；P=0.03)和CKD3期（HR=0.71；95%CI：0.57–0.89；P=0.003）患者，托伐普坦治疗组发生ADPKD相关事件的频率均低于安慰剂组，但CKD2期患者无显著差别（HR=1.02；95%CI：0.85–1.21；P=0.86）。促进排尿相关的副作用（托伐普坦组更多见）和ADPKD相关副作用（安慰剂组更多见）与CKD分期无关。CKD3期患者发生高钠血症、CKD1-3期患者血清转氨酶升高在托伐普坦组比安慰剂组更多见。
上述分析表明，CKD1-3期ADPKD患者使用托伐普坦治疗，可获得相似的临床益处。
一句话评论：ADPKD目前没有什么有效的治疗方案，托伐普坦意义重大!
