无论是塞缪尔本人还是马德里拉巴斯医院（参与试验的四个西班牙中心之一）的主治医师们，他们都不知道塞缪尔正在接受类似伟哥小组治疗（他达拉非等壮阳西药）还是安慰剂（没有药效的糖丸）药物治疗，但她的母亲是充满希望的，说当初毫不犹豫地就同意了参加这个试验。需要指出的是，只有当孩子们接受超过一年的治疗后才会得知治疗的具体信息，并得到其治疗前后的分析对比结果。
巴塞罗那圣保罗医院神经学家，参与此项研究的西班牙研究人员之一，霍尔迪o迪亚兹o马内拉博士解释说，在全球拥有约170名（其中15名儿童在拉巴斯医院，瓦伦西亚拉菲医院，巴塞罗那圣保罗医院和圣塞瓦斯蒂安医院接受治疗）7至14岁的中度残疾儿童。
不幸的是，治疗并没有使塞缪尔治愈，治疗唯一的目的就是观察他达拉非这种药物能否阻止患者肌肉退化。到目前为止，对于这些孩子来讲，唯一可行的治疗就是使用糖皮质激素，它对提高他们的生活质量有帮助，但并不停止肌肉的退化。
这种类型的营养不良患者（全世界每年约有20,000个新的病例被诊断患此疾病），他们体内无法自主产生一种蛋白质：抗肌萎缩蛋白（distrofina）。没有它，人体肌肉会缺乏一氧化氮，缺乏许多细胞的关健功能并会造成一连串机体功能退化，让许多人在青春期时轮椅上结束一生，患者的寿命几乎无法到达30岁。
"大卫现在仍能独立行走，但最近这一他的年身体机能下降的很快"马里说，她是另一位参与了这次试验的8岁儿童的母亲。她也是毫不犹豫地参加了这个试验，"即使我们被分到使用安慰剂的组，我也不会再失去什么了，因为其他孩子也有可能因此受益。虽然我孩子的病情并没有改善多少，但如果能保持像现在一样，对我们来讲也已经足够了。"
血管扩张剂
一些像是伟哥（西地那非）和西力士（他达拉非）的药物，是通过调节硝酸（被更加广泛地使用在勃起功能障碍和肺高血压症中）来改善血液循环系统的。除了在动物试验效果良好之外，在美国纽约还进行了一个由10个孩子参加的试点研究，研究方最近在《神经学》杂志上称，刚刚证实这种药物对于人类血管舒张同样有用。
然而，西班牙研究人员十分谨慎，他们指出这只是一个概念上的尝试，并没有任何临床结果表明患儿状况会得到改善。"已经证实伟哥可以改善肌肉的血流量，但我们还不能说它是有效的。"迪亚兹o马内拉博士说。只有国际III期临床试验可以证明正在服用他达拉非的孩子们的身体状况比安慰剂组的好。
此类试验美国首个试点的协调员，罗纳德o维克多承认，目前这还是一个概念上的证明和尝试，"恢复循环流动是否能保持肌肉状态并停止病情的发展还有待观察。这不是治愈的方法，但它是确定治疗有效的第一步。"
虽然作为治疗的结果，有一些儿童勃起数小时，但研究人员强调此结果是可逆的，患者的耐受性良好。帕特里夏和马里称现在她们的孩子有时会勃起，但并不能判断这是否是因为治疗。
这两位母亲都对孩子们参与此次试验的结果充满了希望。目前，他们还能够行走，不需要轮椅，但他们还不能走得很快。"我知道我们会得到什么。"最后帕特里夏乐观地说。
家长会的重要性
试验中有一例使用的是araluren，一种能生产蛋白质的药物，因为这些患者无法自行产生。"第一次试验被迫停止，是因为接受治疗的孩子和没有接受治疗的没有差异。但随后经过对接受治疗的孩子的基本数据进一步分析后，那些使用小剂量的案例确实显示出非常积极的结果。"神经学家比尔切斯博士说。这样的分析结果，再加上家长会的压力，美国食品和药物管理局（FDA）已经授权了一个新的III期临床试验，可能其欧洲同行（EMA）会在本周决定可以酌情使用。
除了上述提到的治疗方式来应对由于缺乏抗肌萎缩蛋白来对抗退行性肌营养不良症，胡安o赫苏斯o比尔切斯博士（瓦伦西亚拉菲医院神经内科主任）强调，研究的另一个重要方面是基因治疗。也就是说，直接纠正造成营养不良的第一个错误--重写抗肌萎缩蛋白的突变基因编码。
虽然在这方面还没有得到积极的成果，尤其是在美国，在研究人员和当局对进行临床试验不断施加压力的情况下，比尔切斯博士强调，病人在组织中的角色十分重要。此外，在西班牙，杜氏项目家长会将通知家长正在进行的临床试验的相关信息，上述塞缪尔和大卫的母亲便是这样。
来自家长会的压力可能使美国授权通过eteplirsen的使用，这种药物可以使至少13％的患儿的肌无力好转。到目前为止尽管一些专家对这种药物的有效性仍有疑问，比尔切斯博士称时间紧迫，许多家庭不能等待两年时间来让你们进行补充实验，"因为儿童的机体损伤已经很明显了，有些已经失去了行走能力。"
