美国时间2月21日在线的新英格兰医学杂志（NEJM）上公布了传奇抗癌药larotrectinib（LOXO-101）同时进行的三项安全性和有效性研究结果，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体应答率为75％！这无疑是新春过后最振奋人心的重磅好消息！
LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。
17种癌症有效率高达75%！
LOXO-101是第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药。Larotrectinib已被证明在不限年龄和肿瘤类型的Trk融合癌症患者中，具有持久的抗肿瘤作用和良好的耐受性，副作用很小。
本次公布的数据为larotrectinib同时进行的三项安全性和有效性研究，包括成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究（NCT02122913，NCT02637687和NCT02576431）。
共有55名患者，年龄从4个月到76岁不等，包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前进行过治疗。试验结果如下：
研究结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，larotrectinib是一种潜在强大的新型治疗方法，患者可长期使用。
上面这张图叫“瀑布图”，每一种颜色代表了不同肿瘤组织来源。一共有10多种，包括常见的甲状腺癌，结直肠癌，肺癌，也包括很罕见的婴儿纤维肉瘤。这个柱状图可以很直观显示药在每位患者上的疗效。大家可以看出，用药后，高达78%患者的肿瘤显著缩小（>30%），更有两位患者的肿瘤（标记#）临床上完全消失！
在试验中，肉瘤、儿童纤维肉瘤、儿童纤维肉瘤、乳腺癌的治疗效果非常令人欣喜。
案例
肉瘤：
41岁女性，未分化肉瘤。
接受治疗前，患者的肿瘤细胞已经广泛转移到肺部，很快要填满肺部了。患者开始接受LOXO-101100mgBID治疗，迅速解决呼吸困难和低氧血症。
▲治疗前治疗3周期第1天治疗13周期第1天
两个周期后，大部分肿瘤消失，十二个周期后，肿瘤组织几乎完全消失！
乳腺癌：
这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗，无奈最后肿瘤还是复发了，情况很严重；但是，非常幸运的是，她通过基因检测发现了ETV6-NTRK3融合，使用了LOXO-101治疗20天之后，裸露的肿瘤几乎消失了，这就是我们所说疗效的“了不起”。
何时上市
2017年12月底，LOXO-101已经开始向美国FDA提交上市申请，用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者，预计2018年初完成申请，然后等待FDA批准——就现有的数据而言，FDA很有可能会加速通过它。也就是说在2018年上半年，LOXO-101就很可能会在美国本土上市。
