原发性硬化性胆管炎(Primary Sclerosing Cholangitis,PSC),一种目前尚无有效药物治疗的肝脏疾病,通过新型治疗方法——非熊去氧胆酸(norUrso)治疗后显示出初步的可量化成效。
一直以来,熊去氧胆酸治疗是唯一的PSC治疗方案,然而其争议不断。人们也没有足够的关于熊去氧胆酸延长患者生存期的证据。维也纳医科大学的一项多中心Ⅱ期研究纳入了全欧洲的45个肝脏疾病研究中心,其研究表明, 161例患者首次接受非熊去氧胆酸(norUDCA)治疗12周后,“所有剂量组(500mg、1000mg或1500mg)患者的肝功能测试结果都有显着改善——血清碱性磷酸酶(ALP)和胆汁淤积均有所改善”,维也纳医科大学胃肠病学和肝脏病学主任Michael Trauner谈到。该项研究的结果也由Trauner在巴塞罗那国际肝病会议上(EASL)进行了阐述。
总的来说,norUDCA治疗耐受性良好。大多数患者未出现不良事件。不同剂量组出现不良事件的概率相似,且发生率较低。
“这是norUDCA首次用于治疗PSC患者,norUDCA是C23链短缺的熊去氧胆酸同系物。本项研究结果极其鼓舞人心,意味着可以开启III期临床研究,同时检验该药的长期效果和疾病进展,”维也纳医科大学的肝病学专家指出。维也纳医科大学在胆管炎、其他肝脏和胆囊疾病的研究上处于国际领先地位,呈现了大批优秀特色的演讲,同时也是最佳出席者:Philipp Schwabl因在门静脉高压和肝纤维化治疗的新机制研究被评为最佳会议展示。
关于原发性硬化性胆管炎
原发性硬化性胆管炎(PSC) 是一种目前无法治愈的肝脏疾病,患者多为年轻人,尤其是30-40岁的男性。PSC是一种罕见的疾病,往往通过偶然机会或者黄疸过程被发现,以胆汁淤积为主要特征。这种疾病往往与炎性肠病(高风险结肠癌)有关,进一步可发展为肝硬化和胆管癌。PSC的病因不明,但可能与肠道炎症相关。
这些初步研究经历过之前Trauner的临床前模型研究之后,现在应用到PSC患者身上。Trauner既往的研究采用动物模型来探讨作用机制,表明norUrso直接作用于胆道,通过增加富含碳酸氢盐的胆汁分泌来冲刷胆道。
在Michael Trauner的团队中,Emina Halilbasic——维也纳医科大学医院胃肠病和肝病学临床科室,目前主要研究此种治疗方法的临床和实验室关联。很明显,富含碳酸氢盐的胆汁分泌可以减少和预防炎症,碳酸氢根对胆管细胞起到保护屏的作用。此外,norUrso产生的即时炎症反应和纤维化抑制作用目前也在进一步研究中。