近日，中山大学附属肿瘤医院石明教授领衔的一项Ⅲ期临床试验显示，治疗伴门脉侵犯的肝细胞癌患者时，索拉非尼联合肝动脉灌注化疗(HAIC)对比索拉非尼单药可显著改善总生存期，有望成为中国晚期肝癌患者的新选择。这一研究结果发表在国际肿瘤学顶级期刊《美国医学会杂志·肿瘤学卷》上。
最新数据表明，全球肝癌新发病人数达85.4万/年，中国肝癌发病率最高，占全球肝癌新发病率的55%，多数初诊已经是中晚期，仅20-30%的少部分患者有手术机会。
目前，索拉非尼是唯一一个被批准用于治疗晚期肝癌的分子靶向药物，但生存获益并不佳，患者的中位存活时间仅能延长大约3～5个月。
肝动脉灌注化疗（HAIC）是用于治疗进展期肝细胞性肝癌患者常用方案之一。此前，已有研究表明，索拉非尼联合HAIC可能较单用索拉非尼更有益于晚期肝细胞癌患者。
之前的一项Ⅱ期试验证实了索拉非尼联合顺铂HAIC较索拉非尼单药，可以延长生存期；然而在另一项Ⅲ期试验中，索拉非尼联合顺铂HAIC对比索拉非尼单药并没有延长生存期。
为了进一步探究索拉非尼联合HAIC治疗肝细胞癌伴门脉侵犯时的疗效和安全性，石明教授带领团队开展了随机、开放标签的Ⅲ期临床试验，在中国5家医院共纳入247例患者。
患者被随机分为两组，对照组（单药组）每日两次口服索拉非尼400mg ；治疗组（联合组）在索拉非尼基础上增加HAIC（奥沙利铂85mg/m2，亚叶酸钙400mg/m2，氟尿嘧啶团注400mg/m2，第1天，氟尿嘧啶持续灌注2400mg/m2，46小时，每3周重复）。
患者中位年龄49岁，其中男性223例，女性24例,。中位随访期为10个月。
结果显示，联合组的中位生存期显著长于单药组，分别为13.37个月和7.13个月；3个月、6个月和9个月的OS率两组分别为96% vs 87.7%、82.4% vs 59.0%、65.6% vs 24.6%；中位无进展生存联合组更优（7.03个月 vs 2.6个月）。
联合组的缓解率大幅度高于单药组（40.8% vs 2.46%）；联合组有14例患者肝内病灶达到完全缓解。
此外，单药组有35例患者后续接受了联合组的治疗，这35例患者的中位生存期为9.47个月，而后续未接受联合治疗的患者中位生存期为5.53个月。
此项随机Ⅲ期研究证明，与单用索拉非尼相比，索拉非尼联合HAIC用于伴门脉侵犯的肝细胞癌患者，显著延长总生存期达6.24个月。
索拉非尼联合HAIC还显著改善了无进展生存时间和总缓解率，且索拉非尼联合HAIC的安全性良好，毒性可接受。
石明教授表示，肝动脉灌注化疗（HAIC）已经在日本和其他亚洲国家开展了超过30年，已经有大量的临床实践表明了 HIAC 的安全性和有效性。而在我国，应用 HAIC 治疗肝癌仍有待进一步推广。
石明希望，该研究能够为医生提供更充分的证据，从而更准确地评估 HAIC 可能对晚期肝癌患者带来的收益。
