近日，治疗丙肝的明星药“吉三代”丙通沙获批在华上市的消息，在业内引起强烈反响。业内人士认为，中国患者用上海外救命药等待的时间正变得越来越短。
去年9月，“吉一代”索华迪才刚刚获批在华上市，但比其在美国获批上市的时间晚了将近4年。
时隔不到一年，“吉三代”丙通沙也获批在华上市，而“吉三代”于2016年6才在美国上市，这次中国患者与美国患者用上创新药的时间差约为2年。
从4年到2年，中国患者等待时间缩短的背后，是新药审评审批的提速，是我国医药审批审批制度改革的深入推进。
而这并不是个例。最近媒体热议的九价HPV疫苗，从4月20日提出申请到4月28日获得国家药监局有条件批准上市，这款用于预防宫颈癌的疫苗获批速度堪比“火箭发射”。要知道，九价HPV疫苗的“前辈”2价、4价HPV疫苗上市前经历了10年漫漫“审批”长路。
新药审批提速
如果说，以前中国患者翘首以盼的海外“救命药”的审批速度是“绿皮车”速度的话，那么最近一些海外创新药的获批速度绝对是“高铁”级别。
相关数据表明，2004年-2014年，全球创新药物进入中国严重滞后，这段时间内，美国获批的291个创新药物只有79个成功进入我国，比例不到30%。
我国药监部门提供的数据显示，2001-2016年，发达国家批准上市的433种新药，在中国上市的只有133种。近10年在我国上市的29个典型新药，上市时间比欧美晚5-7年。
好消息是，海外新药在华上市慢的现象正在发生明显改观，转折点发生在2015年。
2015年8月18日, 国务院发布了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，开始了新一轮药品审评审批政策改革。
针对临床急需新药的上市审批时间过长这一问题，《意见》明确，要加快创新药审评审批。对创新药实行特殊审评审批制度。加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，列入国家科技重大专项和国家重点研发计划的药品，转移到境内生产的创新药和儿童用药，以及使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的创新药。加快临床急需新药的审评审批。
《意见》还明确，改进药品临床试验审批，允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用。业内人士认为，此举将大大缩短跨国药企的创新药进入中国市场的时间。
为加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾，2016年2月26日，原国家食药监总局发布的《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》明确，使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的药品注册申请可纳入优先审评审批的范围。
2017年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》进一步明确，要加快临床急需药品医疗器械审评审批。同时，接受境外临床试验数据。在境外多中心取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，可用于在中国申报注册申请。
次日，原国家食药监总局副局长吴浈在解读时表示，“解决公众用药问题，关键是创新。要尽快的让一些新药上市，不仅仅是国内的新药上市，也包括国外的新药在中国尽快上市。”
“我们在制度设计里有些优先审批，加快审批，通过这些来降低研发成本，有利于降低新药上市价格，更好的实现药品的可及性。我们既要有新药，还要有能让老百姓用得起的新药。” 吴浈说。
2017年12月28日，国家食品药品监管总局发布并实施《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，进一步明确了优先审评审批的范围、程序和工作要求。
一系列利好政策的出台，让中国患者更快用上海外创新药成为可能。
数据说明一切。今年3月，原国家食药监总局发布的《2017年度药品审评报告》显示，2017年，总局批准上市药品394个，其中国产药品278个，进口药品116个；纳入优先审评审批品种53个，占13.5%。
《报告》还显示，截至2017年底，共有110件注册申请通过优先审评程序得以加快批准上市，共涉及57个品种。其中，2017年有50个品种，包括国产自主研发的创新药、口服丙肝治疗用新药、非小细胞肺癌靶向药等一批具有明显临床价值的药品通过优先审评程序得以加快、优先批准上市，为满足临床用药需求、降低用药费用、促进公众健康提供了有效保障。
而“吉一代”索磷布韦（索华迪）就位列这50个品种之中。去年，索磷布韦获批上市，成功进入中国市场。对于感染丙型肝炎病毒基因1型、2型、3型、6型的中国丙肝患者，索磷布韦的12周持续应答率（治疗结束12周后丙型肝炎病毒 RNA不可测的患者在所有受试患者中的比例）达92%-100%。
《2017年度药品审评报告》称，“我国约有1000万丙型肝炎患者，上述药物批准上市有效解决了我国没有直接抗病毒药物的局面，为我国慢性丙肝患者提供了有效的突破性治疗手段。”
改革进一步深入
就在上个月，国家药监局、国家卫健委共同发布优化药品注册审评审批有关事宜的公告，共提出5项最新事宜，明确提出要提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序。
公告称，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。
平安证券分析认为，该规定将大大缩短国外新药在国内上市时间，提高国内对于全球创新药的可及性。以前国外上市的进口药进入我国销售，须在国内再次进行新药临床试验，这个阶段耗时2年以上，且需要投入一笔不小的费用，导致国内可用的全球创新药远远少于国外。
据统计，2016年7月之前，美国食品药品监督管理局一共批准了43个小分子靶向药物，其中仅有13个在中国上市。
平安证券表示，该规定出台后，符合条件的药品不需要再次进行临床试验，相当于降低了中国市场的进入壁垒，会有更多的创新药企业主动申报产品进入中国，国内做进口药品代理的公司也将加大对进口创新药的引进力度。
有媒体评论称，这一公告的落地实施，将进一步改善中国患者此前无望用上最新药物的困境。同时，随着中国越来越多地参与到国际多中心药物临床试验中，进口新药可在国内外同步递交临床试验申请，国际多中心药物临床试验后，药品可直接申请在中国上市。这一系列提速“救命药”的改革后，重复实验减少，上市效率提高，急需的新药有望更快进入中国。
而吉三代正是在这一大背景下获批上市的。而研发出“吉三代”的吉利德科学公司也在公告中坦承，“吉三代”之所以能够在中国获得批准，主要基于五项国际多中心3期临床研究。在很难治愈的患者群体中，SVR12（即完成治疗后的第12周，检测不出丙肝病毒RNA）的总体实现率较高，为92%-100%。
据悉，“吉三代”丙通沙是中国首个通过审批的泛基因型丙肝病毒单一片剂方案，可用于治疗基因1-6型慢性丙型肝炎病毒的成人感染患者。
国内领先的医药电商健客网一名负责人表示，海外创新药入华速度加快，有助于中国患者更好更快地用上“正版”海外救命药，对中国患者来说无疑是一个利好消息。
