治疗白血病,好药是不是要留到最后用?

  有一种白血病患者,他们得病时多半没有明显症状,得病后不知道如何坚持检测并吃药,吃药后却又不得不大举外债来维持治疗。尽管他们不是一个庞大的群体,但是他们的呼声并不小。

  40%的患者没有明显症状

  慢性髓细胞白血病(简称慢粒)是骨髓造血干细胞异常增殖形成的恶性肿瘤,是慢性白血病中最常见的一种类型,约占白血病患者总数的15%。据统计,我国慢粒的发病率约为10万分之0.36~1,即每年约新增慢粒患者5000人。按患病率计算,我国现有的慢粒患者约有3万~4万名,以中老年人为主。

  慢粒的发病与遗传染色体有关,它是首个被证明与某个具体的染色体异常有关的人类肿瘤。在某种病理状态下,细胞内染色体发生断裂,易位(断裂之后相互融合)形成异常染色体,即费城染色体。费城染色体开始在人体内制造不正常的蛋白,称为BCR-ABL融合蛋白。这种融合蛋白使血液中的白细胞,特别是粒细胞的增殖不受控制,大量繁殖,从而导致慢粒。因此,慢粒患者均可检出BCR-ABL融合基因。

  尽管慢粒有着显著的脾脏肿大的特征,但目前40%的慢粒患者是没有明显症状的,常见的症状就是出血、头晕、乏力等,很多病人都是在医院查体的时候才发现患上了慢粒。在发病早期,那些恶性增生的粒细胞具有分化的能力,且骨髓功能是正常的,所以常在数年内保持稳定。但如果发现晚,不及时接受正规治疗,病情进展,最终会转变为急性白血病而死亡。

  多数患者治疗存在误区

  1、不吃足药剂量能规避副反应?

  药物依从性问题普遍存在于各种疾病领域中,慢粒治疗也不例外。许多患者由于担心药物的副作用,擅自调整药物剂量;有的患者则以与国外患者体重有差别为由,认为不需要吃足剂量。事实上,虽然国内人群与国外人群有体格上的差别,但在临床研究中并未发现代谢方面的显著差异。因此,如果患者不足量吃药,仅凭自我感觉擅自调整剂量,很有可能增加疾病进展的风险,比药物可能带来的副作用更严重。

  2、最好的药要留到最后?

  医学界的共识是以一代TKI药物作为一线治疗。一线治疗产生耐药,或者治疗效果欠佳及失败时,选择二代TKI药物。这时,患者往往有个误区:把最好的药留到最后。但在肿瘤治疗上,有一种新观点是要把最好的治疗方式最早用,以期最大程度遏制疾病进展,从而获取最大的生存获益。凭借与一代TKI药物完全不同的分子结构,二代TKI药物达沙替尼在体外实验中,对BCR-ABL的抑制效力比一代TKI药物伊马替尼强325倍,比同为二代的尼洛替尼强16倍,尽早使用,可尽早帮助患者强效控制病情。

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