中国西安交通大学第二附属医院Frank(Xiaohu)Fan报告的一项Ⅰ期试验的结果显示，使用靶向B细胞成熟蛋白（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法后，35例多发性骨髓瘤患者中有33例（94%）获得了临床缓解，且大多数患者只有轻微的不良反应。
“尽管有最新进展显示化疗已经延长了多发性骨髓瘤的预期寿命，但该病仍是不治之症。”主要研究者赵万红表示，“虽然这种新型免疫治疗有可能治愈多发性骨髓瘤，但这仍需对患者进行更长期的随访予以证明。”
研究详情
在过去几年开展的、急性淋巴细胞白血病（ALL）和部分淋巴瘤类型的初步试验中，靶向B细胞生物标志物CD19的CAR-T细胞疗法已被证实非常有效，但靶向其他类型标志物的CAR-T细胞疗法少见成功案例。
该研究纳入了复发或难治性多发性骨髓瘤患者35例，患者每天接受3次CAR-T细胞注射并持续一周以上。治疗有效的首要体征出现在首次注射CAR-T细胞后10天内。总体而言，客观缓解率为100%。在接受CAR-T细胞注射后2个月内，33例（94%）患者出现明显的临床缓解（完全缓解或非常好的部分缓解）。
截至报告时，19例患者的随访时间超过4个月，符合国际骨髓瘤工作组（IMWG）全面评估疗效的预设时间。19例患者中，14例获得严格意义上的完全缓解（sCR），1例获得部分缓解，4例获得非常好的部分缓解（VgPR）。
VgPR患者中仅1例疾病进展，这例患者的髓外病灶在CT证实消失3个月后再次出现。而sCR的患者中未见复发。5例随访时间超过1年（12~14个月）的患者均为sCR患者，并且无微小残留病。
细胞因子释放综合征（CRS）的发生率为85%，但为短暂性出现。大多数患者的症状轻微且可控。CRS与发热，低血压，呼吸困难，多器官功能问题等有关。仅2例患者发生严重的CRS（3级），但经Tocilizumab治疗后恢复。未见神经系统不良反应事件。
研究评述
赵教授计划自中国4家参研医院招募100例患者，2018年早期将在美国开展类似的临床试验，以便探索BCMACAR-T细胞疗法在新发多发性骨髓瘤患者中的获益情况。
ASCO专家MichaelS.Sabel表示：“虽然这仅为一项早期研究，但数据已有明显的迹象表明CAR-T细胞疗法可使多发性骨髓瘤缓解。该研究获得了如此高的缓解率实属罕见。这为免疫疗法和精准医学研究的成功给出了实证。希望未来的研究能立足这种成功也在其他肿瘤中也获得成功。”
