近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺和诺德（Novo Nordisk）公司的liraglutide（利拉鲁肽）扩大适应症，用于治疗2型糖尿病儿童和青少年（10-17岁）患者。
值得注意的是，利拉鲁肽是第一款被批准用于治疗儿童青少年2型糖尿病患者的非胰岛素药物。
当前，儿童青少年肥胖已成为全球性的严重公共卫生问题，随之而来的是儿童青少年2型糖尿病发病率的急剧上升。据2015年国际糖尿病联盟报道，全球糖尿病总数及经济支出逐年攀升，发展中国家尤甚，而中国上升速度则位居全球第一。
儿童青少年2型糖尿病既不同于成人2型糖尿病，也不同于儿童青少年1型糖尿病，有其特征：胰岛β细胞功能快速衰竭，快速出现并发症并发展迅速。
尽管成人2型糖尿病有多种药物可供选择，但对于儿童青少年来说，可用药物极少。
1999年，儿童青少年糖尿病患者的临床药物试验证实了二甲双胍的有效性与安全性。二甲双胍单药治疗失效后，胰岛素目前是唯一可以用于儿童青少年2型糖尿病患者的药物。
利拉鲁肽一款胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物。在2型糖尿病患者中，GLP-1的水平通常不足。利拉鲁肽可以激活人GLP-1受体，促进胰腺细胞分泌胰岛素。此外，该药还有助于降低2型糖尿病患者罹患心血管疾病的风险。
这款药物在2010年1月25日获美国FDA批准，用于治疗成人2型糖尿病患者。
此次扩大适应症获批是基于一项名为ELLipsE的III期临床研究数据，该研究是过去10年中在2型糖尿病儿童和青少年患者群体中完成的首个III期研究，评估了利拉鲁肽（1.8mg剂量）相对于安慰剂的疗效和安全性，数据证实了利拉鲁肽相对于安慰剂在降低血糖方面的优越性。
该研究同时也发表在《新英格兰医学杂志》上。
在这项试验中，134名患者以1:1的比例随机接受每日皮下注射利拉鲁肽或安慰剂治疗，同时每天注射1000至2000毫克二甲双胍。
结果发现：
26周的平均糖化血红蛋白水平（A1C），利拉鲁肽组降低0.64%，安慰剂组升高0.42% ；
利拉鲁肽组中A1C水平低于7%的患者比例高于比安慰剂组（64% vs 38%）；
52周时，利拉鲁肽组的平均糖化血红蛋白降低了0.50%，而安慰剂组升高了0.80%。
研究证实了利拉鲁肽最大剂量1.8mg每日（联合二甲双胍，联合或不联合胰岛素）在儿童青少年2型糖尿病患者改善血糖控制方面的有效性。
“FDA鼓励在确保安全性和有效性时，让最多患者能够从新药获益。”FDA药物评估中心代谢和内分泌产品部代理主任丽莎·亚诺夫博士说。“利拉鲁肽现已证明可以改善2型糖尿病患儿的血糖控制。该扩大适应症的获批，可以为儿童青少年2型糖尿病患者提供更多新选择。”
