1型糖尿病现突破性研究,这种药物或可延缓1年发病!

 
对尚无治愈之法的1型糖尿病而言, 虽然有一些诊断后的介入疗法,却没有诊断前的介入疗法,因此若能从这方面取得突破,意义不言而喻。
 
6月9日,国际知名医学期刊《新英格兰医学杂志》发表的一项新研究为这方面探索带来了新曙光。
 
这项新研究显示,在1型糖尿病高患病风险群体中,通过14天试验药物Teplizumab的治疗,可将发病日期延缓1年甚或更长时间。
 
在关于Teplizumab的一项随机、安慰剂组对照、双盲的2期临床试验中,共纳入了76名志愿者,他们的年龄在8-49岁之间,患1型糖尿病的风险高,部分原因是因为其亲属有自免疫疾病,这些自免疫疾病能杀死胰腺中的β细胞,而这种细胞对生成和分泌胰岛素至关重要。
 
此外,这些志愿者还都检测出了不健康的血糖水平,以及与糖尿病相关的自抗体,这种抗体会对胰腺发起攻击。
 
在随机分配的44名接受Teplizumab药物治疗的小组中,19名志愿者(约占43%)发展为1型糖尿病,诊断患病的中位时间是48.4个月。
 
与之相对应的是,在安慰剂组32名志愿者中,23名志愿者(约占72%)发展为1型糖尿病,诊断患病的中位时间是24.4个月。
 
在研究停止时,Teplizumab组非糖尿病患者所占比例约为57%,占比约为安慰剂组的2倍,安慰剂组这一数字为28%。
 
“在无数次失败后,这是首次有人发现能够推迟1型糖尿病的发病,且能将发病率减少一半。”该研究主要作者、美国耶鲁大学凯万·赫罗德博士说。
 
这款药物目前由Provention Bio公司研发,此次临床试验由美国国立卫生研究院和美国青少年糖尿病研究基金会资助。
 
“我们现在终于可以说,在调节1型糖尿病的早期发病过程中,终于有了巨大进步。”美国缅因州医学中心研究院克里福德·罗森博士和《新英格兰医学杂志》副主编朱莉·英格尔芬格博士在当期社论中评论道。
 
当然,现在还只是中期临床试验阶段,这一药物距最终获批临床还有不少路要走,还需要进行更多研究。
 
Teplizumab是一种靶向CD3T细胞表面抗原的人源化Fc突变的单克隆抗体,可通过修改免疫系统中的白细胞起作用。
 
这一药物效用最大的时候是在治疗后的第一年,在Teplizumab组只有7%患上1型糖尿病,而安慰剂组这一数字却高达44%。
 
“如果再进行一轮治疗,可能还会进一步延缓1型糖尿病发病,而这也是我们希望做到的。”凯万·赫罗德说。
 
不过,凯万·赫罗德也指出,对长期使用该药,也存在一些顾虑,因为它也有可能会过度抑制免疫系统。
 
“因此,真正有效的治疗是一种只需在短期使用的药物,这样人们就不会形成慢性免疫抑制。”他说。
 
当前,在美国,许多1型糖尿病新药价格不菲。如果Teplizumab能够延缓1型糖尿病发病时间1年左右,人们就会觉得这是值得的。
 
“你可以找糖尿病患者聊聊,大多数人都会告诉你,没有糖尿病的一天将会是多么美好的一天,因为糖尿病真的是一种全天候疾病,吃饭睡觉甚至走路时都要想到它,而且四分之三的1型糖尿病患者是儿童,而儿童正处于生长发育的关键期。”
 
美国糖尿病协会的数字显示,在美国,约有125万人患有1型糖尿病,其中在20岁以下的人群中,每年约有1.8万新发病例。
 
另据中国糖尿病和代谢疾病研究统计资料表明,我国有9240万糖尿病人群,糖尿病前期人群达1.48亿。其中,1型糖尿病约占糖尿病总体人群中5%。虽然我国1型糖尿病发病率仅为0.1/10万人年,但绝对数量庞大。
 
1型糖尿病通常可让人少活10年。
 
因此,在诊断前,对1型糖尿病高风险人群进行介入治疗,意义重大,Teplizumab的后续消息值得密切关注!

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