当一定比例细胞停留在原来位置迅速聚集起来，且形似镰刀堵塞血管，这就是镰状细胞病的由来。
据science daily网站报道，经过十多年试验，研究人员研发出一种新的基因疗法，治疗两名镰状细胞病成年患者，其病情出现积极逆转。
在接受基因治疗前，这两名患者每年都有十几次急性胸痛和慢性疼痛，并且需要定期口服或注射阿片类药物。
“一名患者治疗一年后，另一名患者治疗半年后，他们的症状显著减轻，生活质量均有明显改善。”研究人员称，虽然这种基因疗法仍处于早期阶段，但这些初步结果非常鼓舞人心。如果持续这种治疗，将为镰状细胞病患者提供安全和可行的治疗方案。
镰状细胞病是一种隐性遗传疾病，由血液细胞中的基因突变引起，导致血红蛋白分子黏在一起，使红细胞变成镰刀状。这些畸形细胞会阻塞血管，其临床表现为慢性溶血性贫血、易感染和再发性疼痛，慢性局部缺血导致器官组织损害。
全世界镰状细胞病患者达数百万之多，仅美国就有10万人深受其苦，它也是严重危害母子健康的疾病,可使胎儿死亡率达5%,孕妇死亡率达4.62%。目前，治疗镰状细胞病多是针对不同症状采取服用抗生素、输血或骨髓移植等方法。
随着基因工程学的快速发展，基因疗法逐渐被认为是治愈这一疾病最有希望的手段。
这种新基因疗法，使用改良的γ珠蛋白慢病毒载体，将健康的胎儿血红蛋白基因转移到患者的血液干细胞中，通过修复患者自身干细胞中的突变基因，来确保新生红细胞的健康。
事实上，一些成年人体内从未停止产生胎儿血红蛋白，当体内存在足够量的胎儿血红蛋白时，就可以防止红细胞出现镰状。通常，胎儿血红蛋白基因在出生后不久就会关闭。鉴于此，研究人员设计新基因治疗方法，将胎儿血红蛋白基因置于无法关闭的骨髓细胞中。
研究人员收集镰状细胞贫血病患者细胞，对具有修饰的慢病毒进行遗传编程。然后，用一次低剂量的化学疗法对患者的骨髓进行预处理，再将基因校正的细胞输注回患者体内。通常，患者在一周到10天内恢复血细胞数量，并在两周内达到化疗效果。
研究人员称，该方法毒性较低，但比通常用于骨髓移植的清髓预处理方法昂贵。
期待基因疗法取得突破，让血液病患者有更多的治疗手段。
