白血病,又称“血癌”,是一种造血干细胞恶性克隆性疾病。

根据发病缓急,白血病可分急性和慢性两种。急性白血病细胞在未成熟前就开始增殖,病情发展迅速。而慢性白血病细胞发育接近成熟,进展较缓慢。
根据白细胞类型,白血病可进一步分类,其中最常见的为髓细胞和淋巴细胞白血病。
在不同的年龄组中,该疾病发病类型有所差异。
当前,儿童白血病发病高峰年龄为0—5岁以及13—14岁。其中约70%~85%为急性淋巴细胞白血病,约15%~30%为急性髓细胞白血病。
成人中,40岁以上为发病高峰期,以急性髓细胞白血病居多。
老年人中,一般发病年龄在50岁以上,以慢性淋巴细胞白血病为发病典型。
近年来,随着相关研究的不断突破,该疾病治疗取得了极大进展。
2018年,FDA共发布了7次与白血病药物相关的批准通告,其中包括扩大适应症与新药上市批准,囊括了急性髓细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病等多种病症。
NO.1
获批时间:3月22日
药品名称:尼洛替尼(Tasigna)
所属公司:诺华公司
获批类型:扩大适应症
适应症:作为一线与二线疗法,治疗1岁及以上罹患费城染色体阳性慢性骨髓性白血病,且病情处于慢性阶段(Ph+ CML-CP)的儿童患者。
NO.2
获批时间:3月29日
药品名称:Blincyto(Blinatumomab)
所属公司:安进公司
获批类型:扩大适应症
适应症:用于治疗患有B细胞前体急性髓细胞白血病,且在缓解期依旧有微小残留病灶的儿童和成人患者。
NO.3
获批时间:6月8日
药品名称:Venclexta(Venetoclax)
所属公司:艾伯维公司和基因泰克公司(罗氏旗下)
获批类型:上市
适应症:用于伴或不伴有17p缺失,且已接受过至少一次治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞性淋巴瘤患者。
NO.4
获批时间:7月20日
药品名称:Tibsovo(ivosidenib)
所属公司:Agios 制药公司
获批类型:上市
适应症:用于经检测方法证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病成人患者。
特殊意义:首个也是唯一一个获FDA批准治疗IDH1突变复发性或难治性急性骨髓性白血病的药物。
NO.5
获批时间:9月13日
药品名称:Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)
所属公司:阿斯利康公司
获批类型:上市
适应症:用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病成人患者。这些患者已经至少接受过两种全身性治疗,其中包括嘌呤核苷类似物疗法。
特殊意义:20多年来第一个FDA批准的针对该疾病的疗法。
NO.6
获批时间:9月24日
药品名称:Duvelisib(Copiktra)
所属公司:Verastem Oncology公司
获批类型:上市
适应症:用于治疗已接受过至少两次前期疗法的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤成年患者。
NO.7
获批时间:11月21日
药品名称:Daurismo(glasdegib)
所属公司:辉瑞公司
获批类型:上市
适应症:与低剂量阿糖胞苷化疗联用,治疗新确诊的75岁以上,或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性骨髓性白血病患者。
以上药品中,除尼洛替尼已于2009年7月在中国上市外,其他药品尚未登陆国内市场。
相信随着药品种类不断丰富,白血病患者将得到更好、更及时的救治。