对于神经退行性疾病大多数人并没有清晰的概念，但如果提到阿兹海默病、小脑萎缩症、帕金森氏病……大家肯定都不陌生，其实这些人们耳熟能详的疾病都属于神经退行性疾病的范畴。
大脑和脊髓由神经元组成，神经元有着不同的功能，如控制运动，处理感觉信息，并作出决策。神经退行性疾病则是由大脑和脊髓的细胞神经元丧失所致，并随着时间的推移而恶化，以导致功能障碍。
其临床上主要包括阿尔茨海默病、肌萎缩性侧索硬化、亨廷顿病、多发性硬化、帕金森病、共济失调毛细血管扩张症、牛海绵状脑病、克雅二氏病、小脑萎缩症、原发性侧索硬化、脊髓性肌萎缩症等。
根据世界卫生组织发布的痴呆症人口统计数据预测，2030年神经退行性疾病将达到7000多万，2050年将达到1.06亿。患上神经退行性疾病的病人会被逐渐剥夺行动和思考能力，并且目前治疗这种疾病的方法非常稀少。
美国犹他大学科学家发表在《自然—通讯》杂志上的一项研究称，一种名为Staufen1的蛋白质可能对神经退行性疾病的治疗存在潜力。
“这是思考神经退行性疾病的全新途径，” 美国国立卫生研究院神经病学主任、该研究的高级研究员医学博士Stefan Pulst表示。“一种从未被发现与神经变性有关的蛋白质现在成为药物治疗的重要靶标。”
研究人员在研究中发现，Staufen1会与Ataxin2相结合，而Ataxin2恰恰是一种需要对共济失调(一种会导致病人失去运动控制的罕见疾病)与肌萎缩侧索硬化症负责的蛋白质。这一发现使他们开始将Staufen1视为神经退行性疾病的罪魁祸首。
实验证明，当患有共济失调的小白鼠耗尽基因中的Staufen1后，小白鼠的状况在生理和分子水平上都有所改善。此外，其疾病期间在脑细胞中减少的蛋白质表达又恢复到近乎正常水平。
“Staufen最初于果蝇中检测出并已经研究了30年，却从未与任何与疾病相关的事物联系起来，”Pulst说。 “这是一个新发现。”未来的调查将集中在确定是否可以通过减少Staufen1的药物或疗法作为多种疾病的治疗方法。
除此之外，研究人员还发现，当Staufen1从患有共济失调的小鼠中耗尽时，不仅疾病的病理学发生了改变，还消除了细胞的应激颗粒。
相关资料证明，应激颗粒的形成能调节应激反应、病毒感染及信号传导过程。持续及异常应激颗粒的形成则会导致神经退行性疾病和某些癌症的发生。
因此，这一研究成果很可能在未来为神经退行性疾病的治疗打开新的大门。
