
如今最火热的当属“靶向药”。它是针对某一种疾病的某一个分型研制的药物,其最主要的特点是只对特定人群有效,对其他人群基本无效,且副作用相较传统化疗药物有着明显的优势。
今天来了解一下莫加木珠单抗,一种T细胞淋巴瘤靶向药。
这款单抗由日本开发,目前在日本的适应症有CCR4阳性成人T细胞白血病淋巴瘤、复发/难治性CCR4阳性外周T细胞淋巴瘤和复发/难治性CCR4阳性皮肤T细胞淋巴瘤。这三种疾病都有一个共同点,就是CCR4阳性,也就是这个药的靶点。CCR4是表皮T细胞上面的一个受体(cc趋化因子受体),这种受体的相关基因突变导致了T细胞癌变并大量增殖,如果是发生在皮肤表皮的话会形成大面积的红斑甚至局部表皮坏死,类似情况也可能发生在肝脏等器官上。
单抗的特点在于只能结合特定的一个靶点,就像一把钥匙只能开一把锁一样。该单抗的安全性与传统化疗药物不同的是,该单抗的主要不良反应为输液反应,因为外源性的蛋白质大量进入体内而造成的免疫系统大范围激活,而非如同传统化疗一样的脱发,腹泻等;最主要的是,它是难治性T细胞白血病淋巴瘤的“杀手锏”,它对于所有其他手段均无法治疗的终末期患者的有效率约20-50%左右(取决于具体的T细胞分型)。
除此以外,生物制剂的制备、纯化等难度较高,无法做到像化学药物那样大量低成本生产,因此,单抗的价格普遍远高于传统化疗药物。它在日本的售价约为16万日元/瓶,约合人民币1万/瓶。按照60kg体重计算,一个疗程需花费约3万人民币,这还不包括昂贵的抗感染及其他相关营养、看护等治疗费用。