又一款孤儿药在美获批！
美国当地时间8月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准一款新药在美国上市，可用于治疗两种罕见、难治型的非霍奇金淋巴瘤。
这款药物名为Poteligeo，由日本协和发酵麒麟集团旗下制药公司研发。
FDA在声明中称，Poteligeo是该机构批准的第一款专门治疗塞扎里综合征的药物。该药同时也为治疗难治性或复发性蕈样肉芽肿提供了一种新选择。不过使用这种新药之前，患者均需已经接受过至少一次系统性治疗。
这款静脉注射剂此前已在日本获批治疗特定类型的淋巴瘤，此次获得FDA批准用于治疗成年人复发性或难治性的蕈样肉芽肿和塞扎里综合征，二者均为非霍奇金淋巴瘤。
淋巴瘤是原发于淋巴系统的恶性肿瘤,分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。其中非霍奇金淋巴瘤占整个淋巴瘤的90%。
非霍奇金淋巴瘤是发生于人体免疫系统淋巴细胞的癌症。蕈样肉芽肿和塞扎里综合征均为淋巴细胞发生癌变影响到皮肤的肿瘤类型，其中蕈样肉芽肿在发于皮肤的淋巴瘤中大约占半数，会导致红色瘙痒皮疹以及皮肤损伤，并扩散到身体其他部位。而塞扎里综合征是一种较为罕见的皮肤淋巴瘤，会侵袭血液和淋巴结。
Poteligeo是一种单克隆抗体药物，可与某些癌细胞上一种名为“CC趋化因子受体4”(CCR4)的蛋白质结合发挥作用。
该药常见副作用包括皮疹、输液相关反应、疲劳、腹泻、骨骼肌疼痛和上呼吸道感染。
这款药物曾获得FDA的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。
“蕈样肉芽肿和塞扎里综合征是罕见、难治型非霍奇金淋巴瘤，Poteligeo的获批将满足这些患者未被满足的医疗需求，”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室执行主任理查德·帕兹杜尔表示，“我们将继续加快这类有显著疗效的靶向疗法的研发和审评。”
Poteligeo的获批是基于一项名为“MAVORIC”的3期临床试验的结果。在该试验中，共372名来自美国、欧洲、日本和澳大利亚的患者随机接受了Poteligeo或伏立诺他（vorinostat）的治疗。结果显示，Poteligeo的疗效明显优于伏立诺他，伏立诺他是现有的治疗复发性或难治性皮肤T细胞淋巴瘤的化学疗法。
日本协和发酵麒麟公司的公告称，预计这款药将在今年第四季度在美开始商业化运营，同时这款药在欧洲的上市许可正在审批中。
