又一款新药获得美国食品药品管理局（FDA）批准。
7月30日，FDA在官网宣布，批准新药Azedra (iobenguane I 131)上市，用于静脉注射治疗罕见的肾上腺肿瘤。
值得一提的是，这也是FDA批准的首个用于治疗此类罕见肾上腺肿瘤的药物，适用于12岁及以上的青少年和成人患者。
肾上腺是人体相当重要的内分泌器官，由于位于两侧肾脏的上方，故名肾上腺，负责生产激素，其中包括名为肾上腺素和去甲肾上腺素的应激激素。
“许多罹患十分罕见的肿瘤的患者可以通过手术或局部疗法进行治疗，但对于有肿瘤相关症状（如高血压）的患者来说，还没有有效的系统性疗法。”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室执行主任理查德·帕兹杜尔表示。
“如今，随着Azedra (iobenguane I 131)的获批，肿瘤患者终于有了一款获批的疗法，这款疗法能减少血压药用药，并能让一些患者的肿瘤体积变小。” 理查德·帕兹杜尔接着表示。
在一项单臂、公开标签的临床试验中，该款新药的有效性得到了验证。该研究达到了主要临床终点，在招募的68名患者中，有17名患者（约占临床试验患者的25%）在至少6个月的时间里抗高血压用药量减少了一半或以上。这一主要临床终点也得到了次要临床终点的支持，其中15名患者（约占临床试验患者的22%）有整体肿瘤响应。
在临床试验中，该药物最常见的严重副作用有淋巴细胞减少、嗜中性白血球减少症、血小板减少症、贫血症、疲劳、恶心、眩晕等。
此次获批的Azedra是一款创新的放疗药物，其活性成分iobenguane I 131能选择性地靶向这些罕见肿瘤，对其进行杀伤。
由于Azedra是放射性治疗剂，因此患者及其家属应注意辐射暴露风险。另外，Azedra还能对胎儿发育产生不利影响。
据悉，这款药物曾获得FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。
这款药是普罗基尼克斯制药公司研发的。普罗基尼克斯制药公司是一家致力于开发治疗肿瘤的创新药物的公司。
Azedra获批的消息一出，普罗基尼克斯制药公司的股价应声上扬，获得了资本市场的肯定。
